JAK抑制剂
辉瑞
mepolizumab
IL-5
Nucala
嗜酸性粒细胞
美泊利单抗
囊性纤维化
Vertex
遗传性血管水肿
杰特贝林
CF
ivacaftor
Kalydeco
葛兰素史克
高嗜酸性粒细胞综合征
ALK
ALCL
系统性间变性大细胞淋巴瘤
Pfizer
Xalkori
斑块型银屑病
优时比
Haegarda
bimekizumab
IL-17A
IL-17F
克唑替尼
铁载体头孢菌素
pcJIA
骨髓纤维化
tofacitinib
Xeljanz
幼年特发性关节炎
严重血小板减少症
pacritinib
BridgeBio
fosdenopterin
MoCD
CTI
ABT-555
elezanumab
多重耐药
医院内肺炎
头孢地尔
盐野义
A型钼辅因子缺乏症
NP
Fetroja
RGMa
脊髓损伤
艾伯维
cefiderocol
C1酯酶抑制剂
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
第4个适应症！辉瑞Xeljanz获美国FDA批准：治疗幼年特发性关节炎(JIA)的首个JAK抑制剂！
Xeljanz是一种口服JAK抑制剂，已在中国上市。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。
新型抗生素！全球首个铁载体头孢菌素Fetroja获美国批准，治疗医院内肺炎(NP)！
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。
遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作
Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。
囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。
银屑病新药！优时比IL-17A/17F抑制剂bimekizumab获美欧受理：疗效优于Humira和Stelara!
bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)和喜达诺(Stelara)。
辉瑞Xalkori获美国FDA优先审查：治疗ALK阳性系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)！
如果获批，Xalkori将是治疗ALK阳性ALCL儿科患者的第一个生物标志物驱动的疗法。