Y-mAbs
naxitamab
神经母细胞瘤
D-PLEX100
PolyPid
GD2
Danyelza
Protalix
ProCellEx
凯西集团
植物细胞蛋白表达系统
法布里病
多西环素
感染
Oxlumo
lumasiran
pH
RNAi
原发性高草酸尿症
Alnylam
晖致
dolutegravir
结直肠手术
Viatris
儿童
多替拉韦
pegunigalsidase alfa
肥胖症
史密斯-马吉利综合症
Vanda
褪黑素受体激动剂
belumosudil
cGVHD
tasimelteon
SMS
BioCryst
berotralstat
血浆激肽释放酶抑制剂
遗传性血管水肿
Hetlioz
Kadmon
KD025
Rhythm
POMC
setmelanotide
前阿片黑素细胞皮质激素
瘦素受体
MC4R激动剂
LEPR
ROCK2抑制剂
慢性移植物抗宿主病
靶向药
Imcivree
BCD7353
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！ROCK2抑制剂belumosudil美国进入审查：总缓解率＞70%
belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，为患者带来有意义和持续的益处。
美国FDA加速批准创新靶向药RET抑制剂Pralsetinib扩展适应症，用于治疗甲状腺癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了创新靶向药RET抑制剂普拉替尼（pralsetinib）的扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者。这是肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RE
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
有效预防手术部位感染！美国FDA授予D-PLEX100(聚合物脂质包埋多西环素)突破性药物资格！
抗感染药物领域的突破性药物资格相当罕见，这突显了D-PLEX100的强劲疗效和治疗潜力。
HIV婴幼儿重磅！美国FDA批准晖致(Viatris)儿科多替拉韦(dolutegravir)10mg片剂！
儿科多替拉韦10mg片剂是一种用于口服混悬液的片剂，用于≥4周、≥3公斤的儿科患者。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。