Nature:新型疟疾疫苗在初期试验中展现高水平保护效力
美国研究人员日前在英国期刊《自然》上发表报告说，他们利用有活性的疟原虫和预防性药物开发出新型疟疾疫苗，在小规模临床试验中展现了高水平保护效力。疟疾是由疟原虫寄生于人体引起的寄生虫病，主要经由受感染的蚊子叮咬传播。美国国家过敏症和传染病研究所等机构的研究人员针对疟原虫特性设计了新的疫苗策略。在几十名健康成年志愿者参与的疫苗临床试验中，志愿者被注射了弱化毒性的恶
治疗NASH人体试验中期结果积极：首次降低肝脏关键蛋白水平
Arrowhead Pharmaceuticals在EASL国际肝脏大会上公布了AROHSD1001的积极中期结果。 AROHSD1001（NCT04202354）是一项I/II期单剂量和多剂量递增研究，目的是在正常健康志愿者和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者或NASH疑似患者中评估RNA干扰（RNAi）疗法ARO-HSD的安全性、耐受性、药代动力学和药效
首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
重组十四价人乳头瘤病毒疫苗I期临床试验完成首例受试者入组
在江苏省疾病预防控制中心副主任朱凤才教授领导的临床研究团队的大力支持和指导下，神州细胞自主研发的全球首个14价HPV疫苗SCT1000正式启动临床I/II期研究，7月1日启动志愿者筛选，7月2日启动低剂量组接种当日即完成全部80例入组，展现了临床研究专家团队强大的执行力和志愿者对接种全球首个覆盖全部12个高危致癌HPV病毒型创新疫苗高
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
全人源IgG1单抗全球III期试验实现中国首例患者给药，用于治疗金黄色葡萄球菌引发的呼吸机相关性肺炎
深圳市海普瑞药业集团股份有限公司宣布，旗下控股子公司深圳市瑞迪生物医药有限公司，近日完成了全人源IgG1单抗tosatoxumab（AR-301）的全球III期临床试验中国首例患者给药。
托法替尼治疗COVID-19住院患者3期临床试验达到主要终点
辉瑞与巴西圣保罗非营利性医疗保健机构以色列人阿尔伯特·爱因斯坦医院(Hospital Israelita Albert Einstein，HIAE)学术研究组织（ARO）联合宣布，来自STOP-COVID研究的阳性结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。STOP-COVID（NCT04469114）是辉瑞与HIAE-ARO的一项研究合作，该医院是试验协
实体瘤CAR-T试验2例患者死亡，细胞疗法教父Carl June公司停止试验
据Endpoints News 报道，近期，细胞疗法公司Tmunity Therapeutics停止了其针对实体瘤的领先CAR-T疗法开发，原因是两例受试者死于某种形式的神经毒性。这一消息提示人们要更加谨慎对待CAR-T疗法在实体瘤中的应用。总部位于美国费城的Tmunity由Carl June博士和Oz Azam博士创立于2015年，