血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复!
concizumab是抗TFPI单抗,具有独特机制,无论患者抑制剂状态如何,均有疗效。
A型血友病新药!罗氏公布Hemlibra新数据:在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效!
Hemlibra是一种双特异性抗体,用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日,辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec(SB-525或PF-07055480)用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示,接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec,在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明,在接受一次基因疗法后4年时,患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟(WFH)
2020世界血友病日:规范化预防治疗为助力患者实现血友患者“零出血”
2020年4月17日是世界血友病日,今年的主题是“援助+团结”(Get + involved),呼吁每一个人积极行动起来,从身边做起,全球协作,共同为实现“救治所有的患者”而努力。
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日,美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市,用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗体)。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特,是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
因血栓事件 诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验
近日,因安全性因素,诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前,诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验(EXPLORER 7和EXPLORER 8)和1项II期试验(EXPLORER 5)。诺和诺德表示,暂停的决定是基于III期试验中3名患者发生了非致命性的血栓