Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
首个NMPA批准的血友病管理新工具myPKFiT®在华上市，开启个体化预防治疗新纪元
2020年12月19日，武田中国宣布，旗下药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物
武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT®获批，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置
国际三家血友病组织近日宣布，由于在临床试验中发现了新的副作用，赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明，赛诺菲在“发现新的不良事件”后，自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
罗氏重磅血友病新药4项上市申请拟纳入优先审评
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab，Hemlibra）4项新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体，曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国，艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一，已于2018年通过优先审评审批程序获批上市，治疗A型血友病。根