：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
2012-11-18
乙型血友病患者“药荒”问题得到缓解
为满足血友病患者的用药需求，卫生部紧急调拨用于乙型血友病患者的救命药凝血酶原复合物已陆续到达各个血友病治疗中心。日前乙型血友病患者“药荒”问题已得到缓解。 针对乙型血友病患者缺药、无法接受治疗的问题。新华社“中国网事”栏目日前播发《救命药缺货！全国血友病人网络联名求药》，对凝血酶原复合物缺乏状况、原因及给患者带来的痛苦进行了深入报道。
2011-12-27
华大医学HLA高分辨率基因分型检测助力罕见病患儿骨髓配型
2014-01-16
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
2012-02-17
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
2013-08-24