治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
托品烷生物碱的生物合成研究取得进展
托品烷生物碱（tropane alkaloids）是指一类在结构上含有由吡咯环和哌啶环骈合而成的托品烷基本骨架的生物碱，是具有悠久历史和重要药用价值的植物源天然产物。现存古代医学典籍表明，以托品烷生物碱——莨菪碱和东莨菪碱为药效基础的茄科植物，如曼陀罗（Datura stramonium）和颠茄（Atropa belladonna），在全世界已经有近两千年的药用历史。目前，莨菪碱和东莨菪碱是临床上
Aging Cell: 常规营养补剂竟能抵抗阿兹海默症？
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，来自Biodesign的研究人员发现，常规补剂“胆碱”具有预防阿尔茨海默氏病（AD）的潜力。 胆碱是一种安全且易于管理的营养，天然存在于某些食物中，可以用作膳食补充剂。 对此，ASU-Banner神经退行性疾病研究中心（NDRC）的主要作者Ramon Velazquez和他的同事研究了这种营养是否可以减轻阿尔茨海默氏症
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
糖替代品：对糖尿病是好是坏?可以帮助减肥吗?
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——漫步在杂货店，你很容易被众多的品牌和几十种糖替代品上的健康声明淹没。对于那些必须控制血糖和体重的糖尿病患者或糖尿病前期患者来说，这尤其令人困惑。随着糖尿病和肥胖症的流行，人们对在食品中添加糖的认识也越来越高。最新版的《美国膳食指南》(U.S. Dietary Guidelines for Americans)建议，添加糖的摄入量应控制在摄入热量的1
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
另辟蹊径，品生医学将质谱技术广泛应用于临床诊断
从2002年第一次接触质谱技术算起，成晓亮博士已经在这个行业浮沉了17年。从一个矢志走向这项技术最前沿的热血青年，到如今成熟的临床质谱整体解决方案提供商，他见证也参与中国临床质谱从无到有的历史，并决定继续做质谱临床应用蓝海的弄潮儿。记者在中国研究型医院学会检验专业委员会年会上见到成晓亮博士。红色立领T恤搭配浅色牛仔裤的他，一直活力满满地穿梭于与会的人群之中。以应用切入市场，提供试剂产品
新研究称多数营养补充剂无效
目前市场有众多维生素、矿物质和其他营养补充剂，令人不知道如何选择。美国一项新研究显示，几乎所有的维生素、矿物质和其他营养补充剂并无保健效果，但也对人体无害；只有低盐饮食、欧米伽-3脂肪酸和叶酸补充剂对部分人群健康有益。美国约翰斯·霍普金斯医疗中心研究人员共收集了全球近100万受试者的数据，进行了277项临床试验，评估了16种维生素、矿物质等营养补充剂与死亡和心血管疾病之间的相关性。研究者还分析了低
素食好处多多，但也有其弊端，营养平衡才是关键
2019年8月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的荟萃分析（meta-analysis）中，来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现坚持植物性饮食（plant-based diet）的人患2型糖尿病的风险要低于不坚持植物性饮食的人。这些研究人员还发现对那些强调健康植物性食物的人来说，这种关联性更强。相关研究结果于2019年7月22日在线发表在JAMA In