打开APP

杜氏肌营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

揭秘缺乏营养的饥饿细胞回收细胞内部组分的分子机制!

2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --细胞就像是一座城市的概念是生物学中的常见介绍,这会让人将细胞中的细胞器描绘为发电厂、工厂等,就好比是一座城市,这些结构的建设和运行也都需要大量的资源,当资源匮乏时,细胞内部的成分就必须被回收,从而提供必要的元件,尤其是氨基酸来维持细胞的基本功能。但当细胞处于饥饿状态下其又是决定该回收什么呢?一种普遍的假说认

2020-07-29

杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26

杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29

 全球唯一的牙骨传导助听器音即将上市

感音神经性听力损失是个世界性医学难题。不论是先天性单侧耳聋,还是来自后天的病毒感染、中耳与内耳手术,外伤等造成的单侧耳聋,患者的生活、工作、学习都会因为单侧几乎完全听不到声音面临种种不便。专家表示,单侧耳聋患者一般都是重度与极重度的感音神经性听力损失。在有背景噪声的嘈杂环境中,尤其会有非常明显的聆听困难,比如在餐厅聚会,有混响的会议室,多人参与的小组讨论,大

2020-06-12

改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极

日前,专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布,其研究性2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中,接受一次治疗一年后,患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类

2020-06-14

任何营养品都不能治疗或预防COVID-19!

2020年4月22日讯 /生物谷BIOON /——医生们警告说,依赖补充剂--并且摄入过量--可能弊大于利。许多维生素和矿物质可以影响整体免疫力,但没有一种可以单独影响免疫力。想要添加一个新的补充剂?和你的医生谈谈。专家们继续鼓励人们在COVID-19流行期间吃好并锻炼身体。与此同时,已经出现了一些声称补充剂可以预防或治疗COVID-19的报告。医生们警告说,依

2020-04-21

个性化营养智能贴片,降低糖尿病风险

2020年5月16日讯 /生物谷BIOON /——一种可穿戴的智能贴片将提供精确的数据,帮助人们个性化制定自己的饮食,并降低他们患上与生活方式相关的慢性疾病(如2型糖尿病)的风险。由澳大利亚初创企业Nutromics开发的全球首款个性化营养可穿戴设备可以无痛测量关键的饮食生物标志物,并将信息发送到一个应用程序,让用户能够精确跟踪自己的身体对不同食物的反应。这项开

2020-05-16

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

2020-05-17

Science子刊:使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法

CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因,从而根据找到的靶点开发有效的药物。

2020-03-26