Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Cell ：Ras、Rho 和 Rab 家族 GTP 酶的靶向药物开发
该研究发现GTP酶家族中SII口袋的关键结构是保守的，这使得靶向多种GTP酶成为可能，并为开发GTP酶的可逆抑制剂提供了新的机会。
2024-10-08
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18