研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Journey Medical红斑痤疮药物Emrosi获FDA批准上市
2024-11-06
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
JEM：新型组合性疗法有望治疗人类转移性卵巢癌
基于这一概念，研究者Zhang等人设计了一种方法，其能通过结合β-葡聚糖（β-glucan，一种病原体所衍生的骨髓细胞激活剂）和干扰素γ（IFNγ）的疗法，从而就能特异性地激活腹腔中的骨髓细胞。
2024-12-26
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
CAR-T细胞疗法研究进展（第44期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-06-28
Nature | 粪菌移植：突破癌症免疫疗法瓶颈的新曙光
近年来，癌症治疗领域涌现出了一种令人兴奋的新方法——粪便微生物移植，研究表明，肠道微生物群在免疫疗法的成功与否中起着关键。
2024-07-11
