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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

精准药物筛选迎来新突破!Int J Biol Macromol:新型水凝胶助力肝癌类器官培养,为个性化药物筛选和疗效评估提供新策略

结果显示,透明质酸/海藻酸盐双网络水凝胶(HADR)与肝脏生理力学相兼容,促进了细胞的粘附与增殖,肝癌类器官的耐药性强于2D培养,且水凝胶营造了类似天然肿瘤微环境,DOX治疗能够抑制细胞相关活动

2024-11-12

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17

礼来投资45亿美元新建药物开发与生产中心

Medicine Foundry将使礼来能够进一步开发创新解决方案,优化生产工艺,提高临床试验药品的生产能力,同时降低成本和对环境的影响。

2024-10-06

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01

Nature | 粪菌移植:突破癌症免疫疗法瓶颈的新曙光

近年来,癌症治疗领域涌现出了一种令人兴奋的新方法——粪便微生物移植,研究表明,肠道微生物群在免疫疗法的成功与否中起着关键。

2024-07-11

一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布

根据迄今为止的安全数据,该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者,其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。

2024-09-15

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14