人工智能开发抗衰老药物 候选分子已问世
今日，Juvenescence有限公司宣布该公司与Insilico Medicine合作创建的Juvenescence.AI公司已经选定了第一组化合物家族进行进一步临床开发。Juvenescence.AI是一家专注于使用人工智能(artificial intelligence，AI)进行药物开发的公司，该公司专注于衰老以及与衰老相关疾病领域的药物开发。根据Juvenescence有限公
Nat Commun：科学家开发出能够控制药物运输的新型“大分子机器”
2018年2月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自香港浸会大学(Hong Kong Baptist University)的科学家们通过研究设计并合成了一种球形大分子运输工具用于癌症药物的运输，其或许能够增强药物的有效性，这项研究突破将帮助研究人员深入理解靶向性的治疗药物，比如白血病疗法中所使用的药物苯丁酸氮芥
Nature：科学家阐明抗精神病药物的新型分子作用机制
2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --抗精神病药物是科学家们20世纪中期偶然发现能改变许多患者精神健康的药物，如今基于新型的结构设计，这些药物有望被改头换面；近日一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家就完成了精神病神经药理学领域的里程碑式研究，他们成功破译了一种被广泛使用的抗精神病药物停靠在其关键受体上的分子结构，这一研究或有望帮助研究人员开
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞因子药物如CD122、CD25特异的IL2衍生物、IL10等也会有重要进展。CAR-T药物进入主流、抗炎
拓展小分子发现 阿斯利康达成药物开发新合作
近日，专注于小分子发现的生物技术公司X-Chem 宣布，进一步扩大与阿斯利康（AstraZeneca）关于全球药物发现项目的合作。新协议的重点是合成和交付阿斯利康的定制库，以及DEX平台的转让，允许阿斯利康对DNA编码文库进行筛选。这是自2012年以来，阿斯利康与X-Chem之间的第三份协议，通过既往的合作，双方已经在多个药物发现计划和适应症中发现许可转让的新型小分子。根据协议的条款，X-Chem
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
Aging Cell：科学家鉴别出抗老化实验性药物的分子靶点 有望进入阿尔兹海默病人体临床试验
2018年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --一种名为J147的实验性药物或许是现代的长生不老药，研究表明其能有效治疗阿尔兹海默病，逆转小鼠机体老化，已经科学家们也已经准备好利用该药物进行人体临床试验了；近日，一项刊登在国际杂志Aging Cell上的研究报告中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭开了J147发挥作用的分子机制，他们发现，J147能够同线粒体中的一种蛋白结合，从而促进老化细
这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物
至今，几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度，发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月，纽约科学院（NYAS）召开了首届靶向RNA的小分子专题会议，《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道（详细阅读：深度长文：靶向RNA，新领域已准备迎接爆发）。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究
Nature：肠道菌群分泌药物分子可调节肠道与免疫系统健康
2017年11月24日/生物谷BIOON/---最近，来自斯坦福大学的研究者们发现肠道中存在的生孢梭菌能够改变血液中一种分子的浓度，进而影响患者的健康水平。众所周知，我们的身体中存在着数以千亿计的细菌，其中生孢梭菌具有降解色氨酸的功能。而其代谢产物则能够进入血液调节机体的免疫系统以及肠道的稳态。研究者们利用小鼠模型证实了肠道细菌是如何通过生物合成的途径影响机体的生理变化。（图片来源： C
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知