回归需求，融合创新，迎接小分子药物的春天
2019年10月31日-11月1日，第七届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会在上海举行。本届峰会迎来了超过500位全球医疗与生命科技领域的顶尖科学家、企业CEO和投资人参与。两天的峰会共计将进行5场主题演讲、5场主论坛、14场分论坛及8场项目路演。在“迎接小分子药物下一个春天”的分论坛上，六位行业领袖给大家带来精彩的讨论。论坛领袖：小分子药物的比较优势周可祥：首先请教包骏总，目前全球最畅销的十个药物里
Nature Methods ：中国学者开发了新的干涉单分子定位显微镜
2019年9月23日讯 /生物谷BIOON /--各种基于图像的中心位置估计(称为质心拟合)方法，如二维高斯拟合方法，在单分子定位显微镜(SMLM)中已被广泛用于精确确定每个荧光团的位置。然而，如何将单分子横向定位精度提高到分子尺度(< 2 nm)来实现高通量纳米结构成像仍然是一个挑战。图片来源：WANG Guoyan Wang and OU Nanjun中国科学院生物物理研究所的徐涛教授和
分子尺度分辨率干涉定位显微镜问世
光学显微镜自1590年由荷兰詹森父子创制伊始，即成为生命科学最重要的研究工具之一。进入21世纪，借助荧光分子，科学家将光学显微镜的分辨率提高了一个数量级，由约一半光波波长（250 nm）拓展至几十纳米，并兴起了超高分辨荧光成像技术，用于“看到”精细的亚细胞结构和生物大分子定位，相关工作荣膺2014年诺贝尔化学奖。9月9日，Nature Methods 杂志在线发表了中国科学院院士、中国科学院生物物
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
复旦大学基础医学院占昌友研团队设计了一种新颖的脑靶向脂质体药物，血液循环过程中可精准“钓”取内源性载脂蛋白并维持其生物活性，实现高效的脑靶向药物递送。8月8日，相关研究成果在线发表于《自然-通讯》。脂质体是当前临床应用最为广泛的一类纳米药物载体。靶向脂质体药物的相关研究在近40年时间内十分活跃，但至今仍未实现临床转化，急需从源头设计调整思路。血浆中存在多种载脂蛋白可跨越血脑屏障，而脑内Aβ蛋白的清
研究人员构建免疫检查点抗体药物递送系统
免疫检查点抗体药物能够激活部分肿瘤患者的免疫效应，显着延长肿瘤患者生存期。但是免疫检查点疗法却对大多数肿瘤患者响应率较低（总体响应率低于30%），其中一个重要原因就是肿瘤组织内细胞毒性T淋巴细胞浸润程度低导致免疫耐受。同时，免疫检查点抗体药物正常组织表达的受体也有识别作用，易造成非肿瘤靶向分布（on-target but off-tumor），从而引发严重的免疫相关毒副作用。如何消除肿
机体微生物组影响多种药物作用的分子机制！
2019年7月24日 讯 /生物谷BIOON/ --在美国，每年有超过1万人被诊断为皮肤癌，转移性黑色素瘤则是一种非常严重的疾病，这种癌症通常从皮肤开始发生，一旦扩散到机体的淋巴结和内脏中时，通常患者几乎没有任何生存机会，然而最近获批的几种检查点抑制剂和BRAF抑制剂药物在一些患者身上出现了戏剧性的反应，患者机体的肿瘤小时了，且部分患者的疾病出现了长达几年的缓解期，黑色素瘤患者对常见药物组合（纳武
罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
这些新工具将显著增加药物到肿瘤的递送
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——癌症的治疗由于其微环境和维持肿瘤的血管异常而变得复杂。由欧盟资助的NeoNaNo项目已经开发出改善肿瘤药物输送和提高抗癌治疗效果的方法。给肿瘤送药很困难。他们所依赖的血管结构不正常，分布不均，血流相对较差，因此运送药物很有挑战性。一旦药物被输送，密集而充满敌意的肿瘤微环境使得精确定位药物变得困难。图片来源：http://cn.bing.comNeo
大小分子药物开发同样耗时 为何独占期待遇不同？
今天《自然生物技术》发表一篇文章统计生物大分子与传统小分子药物在临床前开发阶段的时间差异。作者比较2007-2016年FDA批准的生物大分子（占23%）和小分子（占77%）从申请全球专利到进入临床所需时间，根据USPTO的数据这两类药物无区分、分别为3.3和3.7年。根据《Merck Index》的数据生物大分子比小分子临床前开发时间甚至更短（2.2对4.0年）。两个数据库
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的