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或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制少症发生

2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长,与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加,包括肌少症(sarcopenia),其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无

2020-09-14

杜氏营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

美国FDA批准Wynzora(钙泊三/二丙酸倍他米松)乳膏剂!

在III期临床中,Wynzora疗效优于Taclonex外用混悬剂。与赋形剂相比,可显著减轻瘙痒。

2020-07-24

杜氏营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26

线粒体泛氧化是肿瘤生长所必需的!

2020年7月17日讯 /生物谷BIOON /——大量的研究表明,线粒体电子传递链(electron transport chain,ETC)对肿瘤生长是必要的,抑制这个过程并与靶向治疗结合的研究已经表现出具有抗肿瘤作用。此外,人脑和肺肿瘤通过线粒体显示明显的葡萄糖氧化状态。然而,尚不清楚的是,为什么功能ETC对肿瘤在体内生长是必要的。ETC功能与ATP的生

2020-07-17

杜氏营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29

开发白蛋白紫杉的大牛又要搞事情:白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!

申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa),在携带TSC2突变的患者中,总缓解率高达89%!

2020-06-27

神经源性逼尿过度活动新药!艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查:治疗5-17岁儿童!

上市30年来,Botox已被批准多达11个治疗适应症,全球累计销售超过一亿瓶。

2020-06-24

改善儿童营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极

日前,专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布,其研究性2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中,接受一次治疗一年后,患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类

2020-06-14

阿特珠单抗+nab-紫杉组合获批用于三阴性乳腺癌的免疫治疗!

2020年6月4日讯 /生物谷BIOON /——英国国家健康与临床卓越研究所(NICE)批准了一种新的免疫疗法,用于治疗英国一些患有三阴性乳腺癌的成年人。Atezolizumab (Tecentriq)与nab-紫杉醇(Abraxane)联合使用,是首个可用于此类癌症的免疫疗法。最终的决定是对研发atezolizumab的公司提交新的数据分析和修改后的价格做

2020-06-04