积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
三八妇女节，关爱女性健康，从“生命之源”开始
一年一度的妇女节，女性健康成为关注热点话题之一。卵巢是“生命之源”，但作为致死率最高的女性恶性肿瘤，卵巢癌却是威胁女性健康的“头号杀手”。所幸药品审评审批制度改革以来，国家有关部门不断加快创新药及临床急需药品的审评审批速度，卵巢癌患者也因此能够尽早用上创新靶向药物。自去年我国首个卵巢癌靶向药物利普卓®（奥拉帕利）获批上市后，近期又传喜讯：奥拉帕利已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，纳入优
国际妇女节！多篇重磅级文章聚焦女性健康研究！
三月八日是一年一度的“国际妇女节”，那么近年来科学家们都取得了哪些关于女性健康的重要研究成果呢？请跟随小编一起来学习学习！【1】JECH：体型会严重影响女性的寿命doi：10.1136/jech-2018-211410Journal of Epidemiology & Community Health杂志在线发表研究表明，身高和体重对女性的寿命的影响远远超过男性。虽然身体活动与两性的寿命延
情人节到了！吃巧克力真能带来健康益处吗？
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --每年美国人在巧克力上的花费为220亿美元，而且巧克力在情人节的消费总额中所占的比例非常可观，尽管一盒心型巧克力看起来与机体健康背道而驰，但研究人员认为，这与偶尔的小放纵似乎关系并不大，人们更多的是做好日常饮食的正确选择。大多数巧克力可以分为三种：牛奶巧克力、黑巧克力和白巧克力，巧克力的暗色是由可可固体混合可可脂及糖分的比例来决定的。图片来源：co
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这是自2018年8月CID试点项目颁布以来，第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病，往往由
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
BMJ：圣诞节仍在住院的患者死亡风险更高？
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --加拿大安大略省在BMJ圣诞期刊上发表的一项研究显示，在12月假期期间从医院送回家的病人不太可能接受随访，并且在30天内死亡和再入院的风险更高。之前对“周末效应”的研究发现，与工作日相比，周五或周末入院的患者死亡或再入院的风险增加，这可能是由于人员配置水平下降和测试延误。（图片来源：CC0 Public Domain）但是，少数关于出院时间影响的