杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
父亲节快乐！父亲参与家庭教育对世界性别平等至关重要！
2019年6月16日讯 /生物谷BIOON /——随着父亲节的临近，我们应该反思一下儿童保育对家庭和儿童的影响。父亲们可能想呆在家里抚养孩子，但这在经济上往往是行不通的。Pew研究中心(Pew Research Center)在美国进行的一项研究发现，在外工作的父亲和母亲说自己更喜欢在家带孩子的可能性相似(48%的父亲和52%的母亲)。从全球来看，陪产假可以增加父亲在家庭中的参与度，这对孩子、父母
“肌松残余”拮抗进入了一个新时代
20世纪40年代初麻醉医生将肌肉松弛药—箭毒首次用于临床全身麻醉，并圆满的完成了一例开腹手术，现代麻醉从此开始步入了一个新阶段—平衡麻醉时代，而此前要获得一定的肌肉松弛来满足外科手术要求，主要依靠逐渐吸入乙醚来加深麻醉以达到外科手术要求。深麻醉则意味着对人体循环系统、呼吸系统和机体其他功能产生严重抑制和干扰，这个过程会给患者的生理功能带来较大损害，给麻醉手术过程及术后恢复留下安全隐患，
Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
母亲节的初衷是什么？我们应该怎样给母亲过母亲节？
2019年5月11日讯 /生物谷BIOON /——我清楚地记得孩子们第一次为我做母亲节早餐的情景。我耐心地躺在床上，听着他们咯咯地笑着，在厨房里沙沙作响……他们带着他们的创意配方来到院子里，我们在五月的阳光下度过了一个田园诗般的宁静早晨。作为一个单身母亲，我珍惜这一刻的休息和尊重。但作为一名社会学家，我知道，我对理想母亲节的渴望，是由贺曼公司(Hallmark)无处不在的充满感激的贺卡、传统的家庭
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
三八妇女节，关爱女性健康，从“生命之源”开始
一年一度的妇女节，女性健康成为关注热点话题之一。卵巢是“生命之源”，但作为致死率最高的女性恶性肿瘤，卵巢癌却是威胁女性健康的“头号杀手”。所幸药品审评审批制度改革以来，国家有关部门不断加快创新药及临床急需药品的审评审批速度，卵巢癌患者也因此能够尽早用上创新靶向药物。自去年我国首个卵巢癌靶向药物利普卓®（奥拉帕利）获批上市后，近期又传喜讯：奥拉帕利已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，纳入优