杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
3.8女神节特辑|医药圈巾帼不让须眉的女掌门！
适逢“三八”国际妇女节，梅斯医学在此致敬所有奋斗在医药圈的女神们，感谢她们为中国医药产业发展做出的杰出贡献！她们自信大方、聪慧坚韧，用她们智慧的双手，撑起属于自己的一片天。今天，梅斯医学/生物谷带您走进打破职业瓶颈，创办、管理着一家家的医药企业的“女掌门”们。以下排序不分先后。
耳蜗螺旋神经节转录组分析研究获进展
eLife 期刊在线发表了中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室刘志勇研究组题为《耳蜗螺旋神经节在多个发育节点的深度转录组分析》的研究论文。小鼠和人类的听觉系统在发育和功能上十分相似。耳蜗螺旋神经节负责把外周的声音信息（时间、强度和频率等）传递到脑干的耳蜗核，随后经脑干上橄榄核团、
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
Nature：Toll样受体和特殊自噬蛋白之间的串扰或能调节锻炼期间骨骼肌中AMPK的激活
2020年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“TLR9 and beclin 1 crosstalk regulates muscle AMPK activation in exercise”的研究报告中，来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了锻炼期间Toll样受体9（Toll-like recept
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。