罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
Immunity：预防内源性Z-RNA结合腺苷脱氨酶的突变或能诱导人类罕见遗传性疾病的发生
来自日本大阪大学等机构的科学家们通过研究对携带ADAR1特殊突变的小鼠进行研究后发现，突变酶RNA结合的缺陷或会导致小鼠机体发生异常生长和发育。
科学家揭示1990至2019年全球高血压患病率趋势
初级卫生保健中可以早发现高血压的发病，且其控制成本较低。具有可比性的高血压患病负担数据对卫生系统的项目规划具有指导意义。近日，国际非传染性疾病危险因素协作组（NCD Risk Factor Collaboration）在《Lancet》期刊上发表了一项1990至2019年全球200个国家和地区的高血压患病情况研究，题为：W
罕见肝病新药！美国FDA批准Livmarli：首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
新研究揭示：现在不关心血压，未来或比同龄人“更傻”
血压升高是全球范围内主要的健康风险因素，也是导致人们过早死亡的主要原因。全世界大约31%的成年人患有高血压，另有25-50% 处于高血压前期，这些人群面临着更高的中风和心血管疾病风险。随着科学研究持续推进，人们甚至发现，血压升高会让人“傻”得更快。近日，澳大利亚国立大学的研究人员提出，血压升高与人们大脑健康状况较差有关。与患有高血压的
J IMMUNOTHER CANCER:易普利姆玛和纳武单抗治疗转移性或不可切除的血管肉瘤的多中心II期试验（SWOG S1609，队列51）：罕见肿瘤(DART)中双重抗
血管肉瘤是一种侵袭性癌症，难以治疗且死亡率高，由于是极罕见的肿瘤，在美国每年只有大约400例新病例，转移性疾病患者的治疗选择有限。本文研究者报告了用易普利姆玛和纳武单抗治疗血管肉瘤的结果，作为正在进行的罕见癌症研究的队列。
罕见血管炎新药！美国FDA批准Tavneos：首个口服选择性补体C5a受体抑制剂，治疗ANCA相关血管炎!
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
Front Aging Neurosci：最佳血压让我们的大脑至少年轻6个月
在一项新的研究中，来自澳大利亚国立大学、新南威尔士大学、德国耶拿大学附属医院和新西兰奥克兰大学的研究人员发现血压升高但在正常推荐范围内的人有加速大脑老化的风险。他们还发现，最佳血压有助于我们的大脑保持比实际年龄至少年轻6个月。
吃各种药都控制不好的血压该怎么办？
你周围有没有人，明明知道自己患有高血压，却还是要大口吃肉、大口喝酒，对自己的饮食习惯丝毫不重视？知道自己患有高血压，也不愿意定期吃药，特别是一些年轻人。一是觉得高血压还不算严重，没有症状就没必要吃药；二是担心如果过早开始吃药，会产生耐药性，等年纪大了降压药就不管用了。01 吃降压药会有耐药性吗？很多人担心，长期吃一种降压药，会产生耐药性。但其实，只要血压控制