武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
2022-02-24
JCI Insight：长期使用高血压药物或会造成机体肾脏功能损伤
2022年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --肾素-血管紧张素系统（RAS，renin-angiotensin system）抑制剂被广泛用于治疗高血压；近日，一篇发表在国际杂志JCI Insight上题为“Inhibition of the renin-angiotensin system causes concentric hypertrophy
2022-01-14
PNAS：揭示DNA修复和人类罕见神经变性疾病发生之间的神秘关联
来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究将引发AOA2的遗传和分子改变拼凑在了一起，相关研究结果或有望帮助开发新型AOA2的治疗性手段。
2022-01-29
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
罕见血管炎新药！欧盟批准首创口服选择性补体C5a受体抑制剂Tavneos：治疗ANCA相关血管炎!
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
2022-01-20
吃太咸，不仅诱发高血压，还可能会导致脑缺氧...
近十多年来，各国的膳食指南和大量研究一再强调要避免饮食中摄入过多的盐。人们普遍关注盐摄入量的一个主要原因是它与血压的关系。最早在上世纪中期的观察性研究发现，摄入更多盐的人动脉压更高。随后的干预性试验也表明，高盐摄入量会使血压升高。但有许多人摄入了大量盐分也没有导致血压升高。因此，只有50%到60%的高血压被认为是与过量摄入盐直接相关。那么，除了诱
2021-12-02
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在美欧申请新适应症：治疗Lennox-Gastaut综合征！
与安慰剂相比，Fintepla能够显著降低癫痫发作频率和跌倒发作频率。
2021-12-28
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
2021-12-22