:科学家发现治疗多发性神经纤维瘤的潜在药物
2013年10月7日讯 /生物谷BIOON/--斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute ，TSRI）科学家发现治疗一种遗传性癌症多发性神经纤维瘤的新型药物。该癌症是由抑癌基因NF2突变导致的，连接内耳和脑的听神经发生肿瘤。 该新药称之为FRAX97能够延缓2型多发性神经纤维瘤模型动物体内癌细胞的扩增。
JBC：药物FRAX97减缓神经纤维瘤进展
2013年10月3日讯 /生物谷BIOON/--近日，佛罗里达州斯克里普斯研究所（TSRI）科学家发现一种新的候选药物来治疗一种遗传形式的癌症。 这项新的研究表明，候选药物FRAX97减缓了2型神经纤维瘤动物模型中肿瘤细胞的增殖和进展。 这个遗传类型的癌症由抗肿瘤基因NF2突变引起。新的化合物，最初开发用于治疗神经退行性疾病，靶向蛋白家族p21激活激酶或称PAKs 。
顶点制药囊性纤维化复方药物在关键后期试验中获得成功
顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合治疗能改善肺功
诺华骨髓纤维化药物ruxolitinib三期研究可喜
诺华公司研发的复方药INC424(ruxolitinib),成分是Januskinase(JAK)抑制剂,通过两个关键的3阶段试验,被证明用于治疗骨髓纤维变性患者非常有效。 INC424是一种口服的络氨酸激酶JAK1和JAK2抑制剂,已经在原发性骨髓纤维化、血小板增多症骨髓纤维化(PET-MF)、和真性红细胞增多症骨髓纤维化(PV)验证了其药效。
Nature：药物三氟甲基化的新方法
日前，Nature杂志在线发表了美国普林斯顿大学研究者的研究成果。研究发现过早的代谢性分解会阻止有潜在希望的药物到达其预定目标。阻断这种代谢的一种方法是，将一个“三氟甲基”(CF3)官能团添加到一个候选药物分子中的芳香部分或杂环芳香部分。 研究人员David Nagib 和 David MacMillan报告了这一合成反应的一个新方法，就原材料和能量输入来说，它都要比当前的方法更经济。
Med：microRNA-21可促进肾脏纤维化
2月15日，Science Translational Medicine在线发表了华盛顿大学、达纳法伯癌症研究所等处研究人员的研究成果，研究发现microRNA-21可通过沉默代谢途径促进肾脏纤维化。 肾脏结痂是一个较为普遍的公众健康问题，因为肾脏功能将随之丢失。
Nature Nanotechnol：肿瘤血管正常化有助化疗药物递送
旨在提高癌症治疗的结果的抗血管生成药物和纳米药物两种治疗策略的结合只有当使用最小纳米药物的时候，这两种治疗策略的结合才可能是成功的。美国马萨诸塞州总医院（MGH）研究人员在《自然纳米技术》上发表文章称：肿瘤组织内血管正常化能提高标准化疗药物的传递，可以阻止更大的纳米药物分子进入肿瘤血管。
Vertex：药物的协同治疗或可为囊性纤维病患者带来福音
福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）日前得到了一些数据，显示某些药物的协同治疗可能对囊性纤维化肺病疗效显著。该公司宣称，在临床二期的实验中，相对于服用安慰剂的对照组，服用该公司药物Kalydeco的患者肺部功能的恢复更为显著。 这一结果显示福泰制药将有可能为世界上约70,000名罹患囊性纤维化肺病的患者带来福音。福泰制药的股价也因此提升了46%，达到了54.69美元。