欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
福泰制药（Vertex）囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准，用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化（CF）患者。此前，欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。
Vertex囊性纤维化药物VX-661/Kalydeco组合疗法II期显著改善患者肺功能
Vertex制药囊性纤维化药物VX-661+Kalydeco组合疗法II期概念验证试验显著改善同时携带F508删除突变和G511D突变的囊性纤维化患者的肺功能。
PNAS：新研究有望提高囊性纤维化药物的疗效
2013年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ -- 在FDA批准Kalydeco（VX-770）一年多后，美国密苏里大学研究人员相信他们已经找到了这种药物究竟是如何工作的机制，VX-770是第一种从根本上治疗囊肿性纤维化的药物。 研究人员在最新一期的PNAS杂志上描述，他们已经重新定义了一个引发囊性纤维化的缺陷蛋白质的关键调节过程，这改变了科学家们对待这种致命遗传性疾病的研究方式。
FDA对Pharmaxis治疗囊胞性纤维症药物Bronchitol亮红灯
2013年3月20日讯 /生物谷BIOON/ -- FDA于本周二早上否决了澳大利亚公司Pharmaxis公司关于申请将治疗囊胞性纤维症的药物Bronchitol上市销售的申请，原因是Pharmaxis公司无法充分证明药物的安全性和有效性。
Hepatology：开发出治疗肝纤维化的新型疗法
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。许多研究阐释了在实验动物中肝纤维化的相关研究，但是目前并没有有效的治疗此疾病的方法。研究者David表示，他们这项新的研究方法揭示了NOX在疾病治疗上扮演的角色。
Nature Nanotechnol：肿瘤血管正常化有助化疗药物递送
旨在提高癌症治疗的结果的抗血管生成药物和纳米药物两种治疗策略的结合只有当使用最小纳米药物的时候，这两种治疗策略的结合才可能是成功的。美国马萨诸塞州总医院（MGH）研究人员在《自然纳米技术》上发表文章称：肿瘤组织内血管正常化能提高标准化疗药物的传递，可以阻止更大的纳米药物分子进入肿瘤血管。
辉瑞授予SatRx公司T2D候选药物PF-00734200全球性开发及商业化权利
2012年7月6日，辉瑞（Pfizer）授予ChemRar集团旗下SatRx公司2型糖尿病（T2D）候选药物--DPP(1)-IVi化合物（PF-00734200）的全球独家开发及商业化权利。此次许可协议是建立在2011年ChemRar集团与辉瑞签署的MOU框架之上。
Roche退出与Galapagos在纤维化方面的合作
2013年3月9日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头Roche公司宣布，退出与比利时制药公司Galapagos公司在纤维化领域的合作协议。而按照协议Roche公司也将向Galapago公司支付575万欧元使得Galapago在该项目上的资金总额达到1600万欧元。
Cancer Cell：去泛素化酶调节肝炎、纤维化和癌变
6月12日，Cancer Cell杂志报道了去泛素化酶，圆柱瘤病（CYLD）肿瘤抑制因子的失活可引发肝细胞的凋亡、炎症、纤维化和癌症。圆柱瘤病（CYLD）肿瘤抑制因子通过去泛素化上游因子，抑制NFκB和有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）活化途径。
AJRCMB：吩嗪化合物可损伤囊性纤维化病人的肺部功能
2012年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自加州理工大学的研究者通过研究发现，囊性纤维化病人呼吸道中吩嗪化合物的存在可以对患者肺功能以及肺部微生物复杂多样性产生负面影响，相关研究成果刊登在了国际著名杂志American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology上。