Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。AR-42是一种适用于组蛋白和非组蛋白的广谱脱乙酰抑制剂。 在伏立诺他的临床前研究中，这种口服的抑制剂用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤显示了很好的药效和活性。
上海药物所中药标准化技术国家工程实验室顺利通过验收
工程实验室验收现场 5月8日，受国家发改委委托，中国科学院计划财务局会同生命科学与生物技术局组织专家在上海对中国科学院上海药物研究所牵头建设的“中药标准化技术国家工程实验室”进行验收。中科院计财局副局长潘峰及专家组一行和上海药物所所长丁健、党委书记成建军、副所长叶阳以及纪委书记兼副所长厉骏及所相关部门负责人参加了本次验收会议。
PNAS:抑制炎症阻断心肌纤维化
心脏病发作后的组织损伤往往会最终导致心力衰竭，而加州大学Davis分校(UC Davis)的一项新研究，通过抑制一个促炎症的酶阻断了上述组织损伤，此外研究人员还确定了其中的分子机制。文章发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志上。 可溶性环氧化物水解酶sEH，是组织修复相关免疫应答中的关键成员，不过在心脏病发作后，这种酶往往会产生事与愿违的影响。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。
药物个性化匹配将降低个体化医疗成本
【生物谷 Bioon.com编者按】“个体化治疗将成癌症治疗新趋势”这句话被越来越多的肿瘤领域专家提及和认可。什么是个体化治疗，个体化治疗对患者的影响有哪些？在2012个体化用药前沿研讨会即将召开之际，生物谷带着这些问题采访了加拿大国家科学院、加拿大麦吉尔大学的生物信息学中心Edwin Wang教授。