多发性硬化症新药！诺华Kesimpta：首个可在家每月1次皮下注射的B细胞疗法，深得患者/护士青睐!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
多发性硬化症新药！渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案获美国FDA批准!
Plegridy是唯一被批准用于多发性硬化症（MS）的聚乙二醇干扰素，具有延缓残疾进展和减少复发的能力。
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta欧盟即将获批：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
研究揭示肌萎缩侧索硬化症相关蛋白TDP43稳定性调控新机制
肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称渐冻症，是一种以脑运动皮质、脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹行疾病，其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩、肌束震颤、延髓麻痹及椎体损害，最终导致吞咽困难，呼吸肌无力而死亡。ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元凋亡，伴随有星形胶质细胞、小胶质细胞及少突胶质细胞增生的神经炎症反应
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines获得美国FDA授予其阿伐替尼（avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）
近日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗肿瘤药物阿伐替尼（AYVAKITTM，avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。2018年
罗氏多发性硬化症药物Ocrevus再获FDA批准
12月14日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准一种两小时更短输注时间的Ocrevus（ocrelizumab）用于以前从未经历过任何严重输注反应（IRs）的复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者每年两次给药治疗。在此之前，欧洲药品管理局（EMA）基于人类使用药品委员会（CHMP）的积极意见，于2020年5月批准了两小时输液时
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。