Science子刊：利用表达FOXP3蛋白的TCR-T细胞治疗1型糖尿病已接近临床
2020年6月13日讯/生物谷BIOON/---在过去十年的大部分时间里，美国西雅图儿童研究所免疫与免疫疗法中心主任David Rawlings博士一直梦想着开发一种针对1型糖尿病儿童患者的疗法，这种疗法不需要注射胰岛素，而是利用人体自身的免疫细胞来靶向治疗这种疾病。如今，新的研究和新的资金资助让这个梦想离现实更近了，也更接近开启第一个实验性疗法的人类临床试
Nat Med：迄今为止最大规模的蛋白质组学研究揭示葡萄糖代谢蛋白与阿尔兹海默病之间的神秘关联！
2020年4月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今我们对阿尔兹海默病的病理生理学机制了解地仍然并不完全，近日，一篇发表在国际杂志Nature Medicine上题为“Large-scale proteomic analysis of Alzheimer's disease brain and cerebrospinal fluid reveals ea
Science子刊：揭示APOE4加剧α-突触核蛋白病变，而且这种加剧与淀粉样蛋白无关
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国梅奥诊所的研究人员在小鼠模型和帕金森病患者中研究了APOE4是否会影响α-突触核蛋白病理。相关研究结果近期发表在期刊上，论文标题为“APOE4 exacerbates α-synuclein pathology and related toxicity independent of amyloid”。
Front Cellular Neurosci：深入剖析α-突触核蛋白特性有望帮助开发新型帕金森疾病疗法
2020年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Frontiers in Cellular Neuroscience上的研究报告中，来自布法罗大学的科学家们通过研究深入剖析了α-突触核蛋白，该蛋白与帕金森疾病发病直接相关；其会在患者大脑中形成异常的团块，但如今科学家们并不清楚其背后的分子机制和原因。图片来源：pl.wikipedia
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
中国罕见病新药！辉瑞全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺)获批！
2020年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞公司近日宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全®（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel®，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总
镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
Science子刊：β淀粉样蛋白才是导致阿尔茨海默病的元凶！它劫持去甲肾上腺素信号来激活病理性的GSK3β/tau级联反应
2020年1月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床前研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员发现了阿尔茨海默病的一个重要缺失部分。这使得利用一种显著降低两种小鼠模型中的阿尔茨海默病病理和症状的现有药物进行概念验证实验成为可能，从而有潜力为这种破坏性疾病提供及时治疗。相关研究结果发表在2020年1月15日的Science Translati
Science子刊：新研究揭示tau蛋白才是导致阿尔茨海默病的真正元凶
2020年1月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员发现对病理性tau蛋白“缠结物”进行大脑成像可提前一年或更长时间可靠地预测阿尔茨海默病患者中发生脑萎缩的位置。相比之下，数十年来一直是阿尔茨海默病研究和药物开发的重点的淀粉样蛋白“斑块”的位置，在预测随着这种疾病进展大脑损伤如何展现出来方面几乎没有用。相关研
JPD：靶向作用肠道中的α-突触核蛋白有望有效减缓帕金森疾病的进展
2019年12月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Parkinson's Disease上的研究报告中，来自乔治城大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用肠道中的α-突触核蛋白（alpha-synuclein）或能有效减缓帕金森疾病的进展。图片来源：University of Groningen-The Netherlands肠道中所产生的