NEJM突破性成果，测序改变智障孩子的一生
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过全基因组测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病，发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。这一突破性成果五月二十五日发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，
【盘点】1型糖尿病突破性疗法进展一览
目前，全球糖尿病患者近乎4亿，该病的发病原因包括遗传和环境两大因素，然而前糖尿病患者数目更加庞大，研究人员推测，截至2035年全球将有5.92亿糖尿病患者。
【盘点】那些和肿瘤耐药性相关的突破性研究
科学发展至今，我们的科学家仍然面临着很多医学难题，比如肿瘤耐药性，癌症转移、艾滋病，自身免疫疾病以及神经变性疾病等，其中肿瘤的耐药领域研究就让科学家们非常头大，当然该领域也是研究者未来要攻克的一个较大的研究课题；随着研究深入，科学家已经从基因水平上对肿瘤的耐药发生、发展及机制进行了大量研究。
【盘点】利用CRISPR/Cas9技术进行HIV研究的突破性进展
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重
杜克大学溶瘤病毒疗法获得FDA突破性疗法认证
病毒可以说是人类健康史上面临的最大敌人之一。然而，随着医疗技术的进步，许多科学家开始尝试利用这一“劲敌”来治疗其他疾病以达到“以毒攻毒”的奇效。这一思路在如今的肿瘤治疗领域中尤为突出。最近，杜克大学的Dr. Matthias Gromeier开发的利用基因工程改造过的脊髓灰质炎病毒治疗恶性胶质瘤的疗法获得了FDA的突破性疗法认证。这一消息也获得了业界的广泛瞩目。
连下三城，诺华Ilaris®斩获三项突破性疗法认定！
4月27日，诺华宣布自身免疫疾病药物Ilaris®获得了FDA授予的三项突破性疗法认定。能在一天之内斩获多项突破性疗法认定的药物屈指可数，诺华的Ilaris®也因此成为了众人关注的焦点。Ilaris®此次获得的三个
FDA批准艾伯维突破性药物Imbruvica治疗小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）
Imbruvica是一种突破性药物，在美国获批适应症达6个，该药是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。
诺华自身炎症性疾病药物Ilaris三项适应症获FDA突破性疗法认定！
近日，FDA授予诺华自身炎症性疾病药物Ilaris三项“突破性疗法”认定，涵盖适应症包括周期性发热综合征或遗传性周期性发热等。Ilaris（canakinumab)是一种选择性、全人源化、抗-IL-1β单克隆抗体，靶向抑制白介素-1β（IL-1β）。