罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
【倒计时2天】2023第十四届细胞与基因治疗大会参会须知请查收！
2023（第14届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛，9月22-23日，海富悦大酒店 （上海市松江区， 茸悦路208弄）即将召开！
2023-09-20
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
2023-08-17
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
2023-09-11
敲除这个表观遗传基因，显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授，这也让他们成为热门的诺奖候选人。
2023-11-20