Nature：操纵肿瘤抑制基因RB有望治疗肺癌
2019年5月13日讯/生物谷BIOON/---RB（retinoblastoma）肿瘤抑制通路中的突变是癌症的一个标志，也是肺腺癌的一个普遍特征。尽管RB是第一个被鉴定出的肿瘤抑制基因，但是人们仍不清楚RB在癌症中的持续性丢失的分子和细胞基础。利用细胞周期蛋白依赖性激酶CDK4和CDK6的抑制剂重新激活RB通路的方法在一些癌症类型中是有效的，而且人们当前目前正在评估它们治疗肺腺癌的疗效。RB通路
美国基因与细胞治疗年会亮点一览
美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）本周在华盛顿特区举行，有数百篇摘要和演讲。以下是一些亮点。患有X连锁MTM的儿童在基因治疗后自行呼吸Audentes Therapeutics和其他几个合作机构的研究人员介绍了X连锁肌小管性肌病（XLMTM）基因治疗的I / II期临床试验数据。XLMTM是一种罕见的单基因疾病，其特征为极端肌肉无力，呼吸衰竭和早期死亡，大约50%的患者会在18个月大之前离世。该
CDMO：在基因/细胞治疗领域前景广阔
前言医药人都知道药品研发周期长、成本高、成功率低，因而如何提高研发速度、降低研发风险、优化生产工艺便是医药企业的重大议题。近年来随着医药专业外包行业的兴起，CRO（Contract Research Organization，合同研究组织）、CRA（Contract Regulatory Affairs Organization，合同注册组织）与医药研发生产企业的紧密合作已经成功地将多种化学药、生
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在
Cell：人类结肠癌蛋白质基因组学分析揭示出新的治疗策略
2019年5月8日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家癌症研究所、贝勒医学院、太平洋西北国家实验室、华盛顿大学、范德堡大学和得克萨斯大学卫生科学中心等研究机构的研究人员通过对来自患者的结肠癌组织产生的全部基因和蛋白的分析，对这种肿瘤有了更全面的认识，并指出新的癌症生物学机制和可能的新治疗策略。这项研究强烈支持对肿瘤组织的全面特征描述，并以此作为指导进一步研究的手段，以便开发早
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
基因泰克创新ADC获批治疗早期乳腺癌 验证临床开发新模式
4日，基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA批准其抗体偶联药物Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）扩大适应症，作为术后辅助疗法，治疗HER2阳性，在接受新辅助疗法治疗后，依旧有残余病灶的早期乳腺癌患者。这一疗法的获批，不但为早期乳腺癌患者提供了一款新的治疗选择，而且验证了针对早期高危乳腺癌患者开展临床试验的新模式。乳腺癌是全球女性最为常见的癌症之
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）