elife：Crispr基因编辑技术有助于治疗寄生虫感染
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --乔治华盛顿大学（GW）的研究人员以及泰国，澳大利亚，英国和荷兰等研究所的同事们首次成功地使用基因编辑工具CRISPR / Cas9来限制血吸虫病和肝吸虫感染的影响。他们的研究结果发表在今天发表在eLife期刊上的两篇论文中。“在我们的动物模型中，使用CRISPR / Cas9'敲除'的基因导致感染症状显着减少，”作者说道 “我们的研究还表明，这种
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
Nat Biotechnol：新型的基因组编辑策略有望治疗多种人类遗传性疾病
2019年1月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的基因组编辑策略，该策略能够帮助纠正患人类遗传性疾病的小鼠模型机体中的致病性DNA突变。图片来源：CC0 Public Domain研究者Dan Wang表示，这种新型基因组方法的开发或有望帮助开发出新型的治
肿瘤基因检测行业研究报告：覆盖诊疗全流程 治疗已成刚需
2018年7月23日，燃石医学的肿瘤NGS检测试剂盒获批。在其后的几个月里，诺禾致源、世和基因和艾德生物的同类试剂盒也相继获批。NMPA对肿瘤NGS检测试剂盒的放行，不仅表示其对此种试剂盒的认可，也标志着肿瘤基因检测行业从初生逐步走向成熟。经过近十年的发展，肿瘤基因检测已经从不知所云的高新技术，成为了大量肿瘤患者的刚需。肿瘤基因检测提供的检验内容完美契合了精准医疗的发展理念，并且已经可
二代基因测序对癌症治疗究竟是奢侈品，还是标配？
Bryce Olson是英特尔的一名员工，几年前，非常突然的，Bryce被诊断出了IV期前列腺癌，肿瘤的侵袭性很强，而且已经发生了多处转移。一开始，Bryce尝试了手术、化疗和放疗，然而这些传统疗法都不能阻止肿瘤的发展。Bryce想，按照这样发展，自己大概看不到女儿小学毕业了。Bryce Olson讲述自己的抗癌经历传统疗法的大门虽然被封了，好在，二代基因测序（Next Generat
鉴定出治疗动脉粥样硬化和炎症性疾病的新药物靶标---一组SLC基因
2018年12月23日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗吉尼亚大学等研究机构的研究人员鉴定出33个SLC基因。这组基因发出指令，协助身体的垃圾处理器---吞噬细胞---处理死亡的细胞和垂死的细胞。相关研究结果发表在2018年11月21日的Nature期刊上，论文标题为“Efferocytosis induces a novel SLC program to promote gl
一种活的药物：利用转基因细菌或能有效治疗人类遗传性疾病！
2018年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --对于很多人而言，一粒含有数百万个细菌的药片可能是一场噩梦，但其或许有望成为对抗疾病的新型工具；在很多遗传性疾病中，一个基因的突变意味着一个人机体中无法制造对于生长、发育和机体功能维持所必要的物质，而有时候这似乎能够通过一种人造的替代品来解决，即让患者服用一种特殊药片来补充机体缺失的东西。图片来源：commons.wikimedia.org比如，
Circulation：基因编辑有助于治疗家族性心肌病
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前，一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚，可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中，患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异，该基因与此类心脏病的发生有关。（图片来源：www.pixabay.com）由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru
面对细胞和基因治疗成本与定价问题，制药巨头诺华公开给出解决方案
针对细胞和基因疗法，制药巨头诺华走在了最前面，例子有很多：美国和欧盟批准的首个CAR-T细胞疗法Kymriah；与Spark Therapeutics达成协议，拥有美国FDA批准的首个基因疗法Luxturna在美国以外国家和地区的商业化权利；87亿美元收购Avexis，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的主要候选疗法AVXS-101已向FDA提交上市申请。这也意味着，先行者诺华不得不最先面临