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渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准

渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。

2024-05-05

临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效

这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现,CD5是一种强大的免疫检查点,能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中,去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。

2024-07-31

Cell:科学家成功绘制出癌症转移过程中详细的微生物群落目录

本文研究中,研究人员揭示了转移性肿瘤微生物组的泛癌症治疗,这或有助于推进新型癌症疗法的开发。

2024-04-30

Nat Methods | 单细胞三维基因组与基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Cell子刊:邱满堂/王洁/李运团队发现肿瘤内细菌产生丁酸盐,促进肺癌转移

乳杆菌属细菌是众所周知的益生菌,但最近的证据表明,产吲哚细菌(包括鼠乳杆菌)通过激活芳香烃受体通路促进胰腺癌生长。

2024-04-08

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

NEJM:一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平

在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中,olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平,且并不会产生重大的安全性问题。

2024-04-17

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30