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研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制

研究发现,与无脊椎动物的EfPiwi相比,MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。

2024-04-28

Cell Host & Micro:纤维、基因和肠道微生物组?科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子

本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径,通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能,研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。

2024-04-09

EHJ | 葛均波/孙爱军/郭延松团队合作发现ALDH2基因缺失加重心肌缺血再灌注损伤的新机制

该研究表明,ALDH2缺乏加剧了小鼠和患者的心肌I/RI,主要是通过内质网应激/Mgst2/LTC4/NOX2途径促进NETosis。

2024-05-01

STTT | 中山大学附黄辉团队揭示血小板和亚甲基四氢叶酸还原酶 C677T基因型对叶酸预防脑卒中疗效的影响

本研究旨在通过同时考虑高血压患者的 MTHFR C677T 基因型和血小板活化参数,确定最能从叶酸治疗中获益以降低首次卒中风险的亚群。

2024-05-15

柳叶刀子刊:用音乐触发基因开关,激活胰岛素分泌,快速降血糖

这项研究距离临床应用还有很长的路要走,但它提供了一个概念证明,表明了可以通过声波等机械刺激来调控基因网络。

2024-03-06

刘如谦创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物

2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。

2024-04-11

BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键

本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。

2024-03-18

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05