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最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

研究表明:食用大蒜可以改善血糖和血脂水平,持续7年摄入大蒜与胃癌死亡风险降低有关

在时间的浩瀚长河中,大蒜以其独有的“芬芳”和那一抹辛辣征服了全球的餐桌,它不仅调味了无数的佳肴,更以其非凡的健康益处被誉为“自然抗生素”。

2024-07-03

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Nature:基因PTER与氨基酸牛磺酸之间的神秘纽带,解锁新型抗肥胖生化路径

在这项新的研究中,Wei和Long重点研究了牛磺酸,一种在高蛋白食品如肉类和贝类中丰富的氨基酸。

2024-08-16

Immunity:删除这个基因,增强NK细胞抗肿瘤活性

这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战,通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞(例如NK细胞和T细胞)在肿瘤微环境中的浸润和持久性,来增强其抗肿瘤活性。

2024-06-07

Nat Commun:癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点

本文研究结果表明,基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生,从而驱动癌症进化,这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。

2024-08-07

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

APT:血液中高水平的生物标志物GDF15或与脂肪变性肝病患者肝癌风险增加直接相关

本文研究结果表明,血清中的GDF15或许能作为人类肝癌的生物标志物,其具有较高的预测能力,且能用于识别需要进行定期监测的代谢功能障碍相关脂肪变性肝病(MASLD)患者。

2024-06-17

中山大学团队发现,成纤维细胞会促进肠癌肝转移灶中三级淋巴结构形成,增强抗肿瘤免疫

这项来自中山一院的研究不仅给成纤维细胞难得地正名了一回,也对CRLM的精准治疗和利用TLS的治疗策略研发,有着相当的借鉴意义。

2024-08-15

Nat Commun:蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质

通过整合UkB蛋白质基因组数据,本研究创建了一个网络模型,以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。

2024-08-31