反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
2022-06-29
靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
2022-05-30
空军医科大学：烟酰胺核苷通过SIRT1-PGC1PPARαα途径促进糖尿病心脏线粒体融合
糖尿病(DM)是世界范围内严重威胁人类健康的疾病。糖尿病被视为相当于心血管疾病的风险，包括冠心病和心力衰竭(HF)。一项研究表明，与年龄匹配的对照组相比，糖尿病患者发生心力衰竭的几率高出2-5倍。糖尿病与心力衰竭的关系已有广泛报道，主要涉及心肌结构和功能的异常，导致糖尿病心肌病(DCM)
2022-03-27
以circRNA和外泌体调节元件为靶点的反义寡核苷酸将成为一种新的抗肿瘤策略
环状RNA(CircRNAs)由一大类无5‘末端帽和3’末端聚(A)尾的非编码RNA组成，它们由RNA聚合酶II通过反向剪接转录而形成共价闭合的RNA环。随着下一代测序技术的发展，特别是无rRNA测序技术的应用，在真核生物中发现了大量的CircRNA。
2022-02-25
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
2022-01-17
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗亚历山大病
在一项新的研究中，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校等研究机构的研究人员通过研究亚历山大病的大鼠模型，为这种通常致命性的疾病提供了一种潜在的治疗方法。相关研究结果发表在2021年10月17日的Science Translational Medicine期刊上。
2021-11-22
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
2021-11-24