研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Nature Methods ：核苷酸转换模型（Nucleotide Transformer, NT）——解锁基因组预测的新纪元
该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列，还能够预测基因组中的关键功能区域。
2024-12-12
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
Nat Chem Biol | 叶存奇课题组发现磷脂合成调节核苷酸代谢和细胞还原能力
这些发现强调了磷脂合成能够整合对核苷酸代谢、氧化还原平衡以及膜生物物理特性的调节能力，并以此在细胞防御中发挥关键作用。
2024-08-03
威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地在长沙开工 为创新医药发展注入澎湃动力
2024年12月2日，威立特尔生物医药有限公司建设的“威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地建设项目”于长沙望城经开区铜官工业片区正式开工
2024-12-03
【火热报名中，招商即将截止】PODS2024多肽与寡核苷酸药物开发峰会日程及嘉宾公布
为了推动多肽及小核酸创新药物在新药研发、临床应用和产业化方面的发展，2024“多肽及寡核苷酸药物开发峰会”（PODS2024）将聚焦 GLP-1多肽类药物研发浪潮、多肽偶联药物、多肽的固相合成与生物
2024-06-07
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02