lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
Aging Cell：摄入烟酰胺核苷有望延缓阿尔茨海默病等神经退行性疾病的进展
在一项新的研究中，来自美国国家老龄化研究所和特拉华大学的研究人员首次确定一种称为烟酰胺核苷（nicotinamide riboside, NR）的天然膳食补充剂可以进入大脑。
脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性
反义寡核苷酸(ASO)是人工合成的单链DNA或RNA序列，可以与靶RNA以Watson-Crick的方式杂交，从而改变RNA的加工过程以调节蛋白质的产生。
科学家利用激活寡核苷酸技术开发治疗癌症的新方法
肿瘤抑制基因(TSG)是一类用来严格调控细胞生长的基因，因此细胞只有在绝对必要时才会分裂，并对适当的外部信号做出反应，如生长因子。
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中，单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2，因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器（Base editor,BE）最早由哈佛
Sci Adv：维生素B3—烟酰胺核苷或能改善人类机体的肌肉线粒体功能和肠道微生物组成
来自赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究揭示了这种维生素B3形式是否能作为治疗线粒体功能障碍的潜在策略。
研究人员揭示病毒RdRP核苷酸添加循环新机制
RNA病毒包括多种致病病原，对人类健康构成威胁。RNA病毒的基因组复制和转录过程需要自身编码的依赖RNA的RNA聚合酶（RNA-dependent RNA polymerase，RdRP）来主导完成。
Nature子刊：杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器，首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη（一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶），大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
茶树嘌呤生物碱合成相关优异基因的发掘与利用研究取得新进展
研究发现，F1个体的苦茶碱含量与咖啡碱含量呈高度负相关（R2 >0.9），高苦茶碱个体与无苦茶碱个体呈1：1分离。混合分组转录组测序、分子标记定位和基因表达分析表明苦茶碱合成酶(TcS)基因是决定高苦