一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
登上NEJM：侯金林/张文宏等发布siRNA治疗乙肝临床试验结果，大幅提高乙肝表面抗原转阴率
这项临床研究结果不仅在国际上首次充分、科学地证实了联合病毒抑制和免疫激活双重策略对于提高乙肝治愈率的关键作用，为全球乙肝患者带来了新的治疗选择和希望，同时也彰显了我国科研团队在乙肝治疗领域的卓越成就。
2024-12-09
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可，用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列，并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化，最终得到临床前候选化合物ISM6331。
2024-08-08
舶望制药完成针对慢性乙型肝炎在中国一期临床试验的首例受试者给药
BW-03是舶望制药利用平台技术RADS自主研发的治疗慢性乙型肝炎（CHB）的 siRNA（小干扰核酸药物）新药。
2024-07-06
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
2024-04-07
NEJM Evid：临床试验表明降胆固醇药物非诺贝特可减缓糖尿病视网膜病变的进展
非诺贝特是一种片剂，用于降低胆固醇已有 30 多年的历史。先前研究心脏病治疗的子研究结果表明，非诺贝特可能能够减缓糖尿病视网膜病变的进展，但还需要更确凿的结果。
2024-07-08
威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准
威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND，不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性，也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。
2024-05-13