华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
青蒿素类药物非酒精性脂肪肝炎新适应症Ⅱ期临床试验获批
近日,国家药品监督管理局批准了上海交通大学和桂林南药股份有限公司共同提交的青蒿琥酯片临床试验申请,申请的适应症:用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。
2024-08-20
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假,被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作,这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者,哪些来自安慰剂组,这可能影响他的数据。
2024-10-06
Nature:临床试验表明靶向GD2的CAR-T 细胞有望治疗弥漫性中线胶质瘤
CAR-T 细胞被送回患者体内后,会引发针对携带分子靶点的癌细胞的免疫反应。自2017年以来,CAR-T细胞已被FDA局批准用于治疗血癌,但对实体瘤的治疗效果并不理想。
2024-11-26
Nature Medicine | 房颤患者的新希望:新型双能量消融系统临床试验取得突破
双能量网格尖部消融系统的出现,为持续性心房颤动的治疗提供了一种新的、可能更为有效和安全的方法。
2024-05-20
3名患者死亡,FDA暂停BioNTech与宜联生物合作开发的ADC药物临床试验
该ADC药物可能会产生“不可接受且显著的疾病或伤害风险”,据悉,该ADC药物在1期临床试验中出现了3名患者死亡。
2024-06-20
2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾,邀请了11位前沿科学家,分别提名一项2025年值得关注的临床试验,这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19
犬性征控制疫苗获得临床试验批准,控制宠物性征及不雅行为
本次获得临床批准的犬性征控制疫苗,通过皮下注射的方式进行给药,具有方式人道、无创伤的优点,对动物非常友好,避免了宠物主担心的手术与麻醉问题。
2024-07-17
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10