首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
严重不良反应 Tesaro更新Varubi处方信息
上周五（1月12日）Tesaro股价在盘后交易中下跌近4.4％，分析人士认为，股价下挫的原因是止吐药Varubi严重的不良反应导致公司此前被迫更新了该药处方信息。2017年10月，美国食品和药物管理局批准了其产品Varubi的静脉注射制剂，该药物用于治疗成人因化疗引起的恶心和呕吐。Tesaro于2010年12月从Opko公司获得Varubi的授权。Varubi的口服制剂在 2015年获得FDA批准
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根
Jardiance可显著降低2型糖尿病患者心血管不良事件
2017年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --近期，礼来公布了在研新药Jardiance新的临床数据。新数据显示,Jardiance与安慰剂比较，显著减少标准治疗成人2型糖尿病患者和外周动脉疾病患者的心血管死亡的风险。Jardiance新的临床数据源于一项名为EMPA-REG的临床试验。在2017年美国心脏协会会议上，礼来代表勃林格殷格翰的发言和礼来公司以一个口头报告形式公布了这一喜人的试验
盘点医药事件中意外的发现
新药研发是漫长的修行，是充满偶然性和不确定性的赛程，过程中大大小小的“意外”甚至“失败”，却带来不同的惊喜。1、青霉素：霉菌孢子掉进了培养皿百年前，性病梅毒是人类的第一大死因，应对方法只有蒸气疗法或以毒攻毒。当时的人类还恐惧任何小伤口或手术，因为都可能因细菌感染而丧命。青霉素的发现，拯救了无数人的生命。1928年夏天，英国微生物学家弗莱明当时正在研究究葡萄球菌，在实验室里培养了大量黄色
中药注射剂：不良反应多 中医不背锅
日前，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（简称《意见》），《意见》提出将严格药品注射剂审评审批。严格控制口服制剂改注射制剂、肌肉注射制剂改静脉注射制剂，大容量注射剂、小容量注射剂、注射用无菌粉针之间互改制剂的申请，无明显临床优势的不予批准。也就是说，从今往后，中药注射制剂必须严格审评审批，没有绝对临床优势的中药或方剂，或将被限制成为注射制剂。这
Heart：自身免疫疾病会增加心血管事件和死亡风险！
2017年8月31日/生物谷BIOON/--来自德尔马医学研究所医院（IMIM）和IDIAP Jordi Gol的研究人员刚刚发表了一篇文章。该文章显示，自身免疫性疾病会显著地增加心血管危险以和总体死亡率。这在患有类风湿关节炎或系统性红斑狼疮的人群中尤为明显。此外，该研究也看到诸如克罗恩病或溃疡性结肠炎等炎性肠病也会增加中风和死亡的风险。该文章发表在本月的Heart期刊上。这项研究为期6年，分析了
FDA批准利拉鲁肽新适应症：降低2型糖尿病患者心血管事件风险
8月25日，FDA批准Victoza（利拉鲁肽）的新适应症，用于降低伴有心血管疾病的2型糖尿病患者的主要不良心血管事件、心脏病、卒中和心血管死亡风险。FDA此项批准是基于具有里程碑意义的大型LEADER研究的结果。LEADER研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，在来自32个国家的9340例伴有较高心血管风险的2型糖尿病患者中考察了利拉鲁肽相比安慰剂联合标准疗法的长期（3.5~5年）临
总局公告：茵栀黄口服制剂会引起腹泻 呕吐和皮疹等不良反应
茵栀黄类药品作为治疗黄疸以及急、慢性肝炎患者的良药，一直备受青睐。但是该药品也并不“安分”，时不时的总要“闹腾”一番。去年8月31日，因其曾致新生儿死亡被国家食药监总局要求其注射剂禁用于新生儿、婴幼儿、孕妇。总局出示公告后，业内就对其口服制剂的安全以及是否还能给患有黄疸的宝宝服用此药产生了争议。并希望CADF出示茵栀黄口服制剂的公告。现今，国家食药监总局又对茵栀黄口服制剂的说明书进行修改，明确了该
广州生物院发现多能性获得中细胞器重塑的亚细胞水平事件
7月19日，国际学术杂志《自噬》（Autophagy）在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国研究组的最新研究成果BNIP3L-dependent Mitophagy Accounts for Mitochondrial Clearance during Three Factors Induced Somatic Cell Reprogramming。该研究以Yamanaka