杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
高纯度鱼油产品Vascepa年底将获批新适应症，降低高危患者心血管事件风险！
2019年12月06日讯 /生物谷BIOON/ --Amarin是一家专注于改善心血管健康的爱尔兰制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其提交的一份营销授权申请（MAA），该MAA寻求批准鱼油衍生药物icosapent ethyl（二十碳五烯酸乙酯，美国品牌名为Vascepa）作为一种治疗药物，用于那些服用他汀类药物控制胆固醇水平但有高甘
住友制药新型阿扑吗啡舌下薄膜APL-130277再次申请美国上市，专治OFF事件！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma公司近日宣布重新向美国食品和药物管理局（FDA）提交了阿扑吗啡舌下薄膜（apomorphine sublingual film，APL-130277）的新药申请（NDA），用于治疗帕金森病（PD）患者经历的运动症状波动（motor fluctuations，即：OFF episodes，“OFF
低价痛风药或能预防心血管事件
老药新用，不仅是经典药物焕发新活力的契机，也能降低药物研发成本，让患者更快得到帮助。近日，用于痛风治疗已有近百年历史的一款药物秋水仙碱就“跨界”迎来突破，在临床试验中证明可大幅降低心梗患者的后续心血管事件风险。这一结果在美国心脏协会（AHA）科学年会上公布，并登上《新英格兰医学杂志》。由于为炎症机制在心血管疾病治疗中的作用带来新的希望，这项研究获得了诸多关注，并被业内专家喻为“里程碑”
高淀粉类膳食摄入会增加不良妊娠结局风险吗？
西安交通大学第一附属医院妇产科/妇幼中心，杨文方教授团队于2019年10月在开放获取期刊BMC Pregnancy and Childbirth 上发表题为“High starchy food intake may increase the risk of adverse pregnancy outcomes： a nested case-control study in the Sh
JAMA子刊：真实事件数据复制随机化临床试验 准确率低于二成
随机对照试验（RCTs）被认为是产生临床证据的金标准，但是真实世界证据（Real World Evidence，RWE）受到越来越多的关注。尽管RWE可以更好地反映患者的人口统计学、合并症、依从性，以及在实际临床环境中使用的并行治疗。目前业界尚不清楚，是否可以合理地预期，将观察数据用于解决传统临床试验回答的相同临床问题。近日，JAMA子刊JAMA Network Open发
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
“不良坐姿”似乎并不是引发脖子疼痛的原因！
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你存在颈部疼痛表现，你或许并不孤单；脊椎疼痛是世界范围引发人群致残的主要原因之一，在过去25年里其发生率急剧增加，而大多数颈部疼痛患者可能会在几个月之内好转。人们常说“姿势有好有坏”，特定的姿势会引发脊柱疼痛，但这种说法似乎并没有科学依据，事实上，有研究表明，睡眠不佳、体育锻炼水平减少和压力增加似乎是更加重要的因素。图片来源：Stack E
协和麒麟Nourianz(istradefylline)在美国上市，治疗关闭期（OFF）事件
2019年10月16日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布在美国推出帕金森新药Nourianz（istradefylline片剂），该药于今年8月底获美国FDA批准，作为左旋多巴/卡比多巴的一种附加疗法，用于正在经历“OFF”事件(OFF episodes)的帕金森病（PD）成人患者。该药将提供一种新的非多巴胺药理学方法来治疗PD患者的“OFF”事件。值
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力