CMAJ：揭示用于治疗COVID-19的氯喹、羟氯喹和阿奇霉素的潜在不良反应
2020年4月12日讯/生物谷BIOON/---根据一篇发表在CMAJ期刊上的标题为“Safety considerations with chloroquine, hydroxychloroquine and azithromycin in the management of SARS-CoV-2 infection”的综述论文，尽管氯喹（chloroqu
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
Science子刊：使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法
CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因，从而根据找到的靶点开发有效的药物。
因血栓事件 诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂停的决定是基于III期试验中3名患者发生了非致命性的血栓
诺和诺德concizumab II/III期项目因非致命血栓事件暂停！
2020年03月19日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验（EXPLORER 7、8）、II期项目中的一项临床试验（EXPLORER 5）已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗，无论其抑制剂状态如
Science子刊：我国科学家发现升高的血浆β-羟丁酸可预测心律失常性心肌病患者的主要不良心脏事件和疾病进展
2020年2月16日讯/生物谷BIOON/---一些患有心律失常性心肌病（arrhythmogenic cardiomyopathy）的人可以生活数十年而没有任何症状。目前仍然缺乏可靠且特异性的预测这种疾病不良进展的临床标志物。 猝死可能是心律失常性心肌病患者的第一个症状。近期的研究发现提示着心律失常性心肌病中存在代谢异常。在一项新的研究中，来自中国医学科学
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
糖尿病性网膜病变(DR)要积极治疗，Eylea(阿柏西普)治疗2年将视力威胁事件风险降低75%
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了III期PANORAMA试验的阳性两年数据，该试验评估了眼科药物Eylea（艾力雅?，通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）2mg（0.5mL）治疗中度至重度非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者。这些数据近日在美国迈阿密举行的第17届美国“血管生成、
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。