Science：基因治疗或成为对抗HIV的新武器
（图片来源Jon Cohen等原文截图） 在芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上，研究者报道了2项小型研究的初步结论，他们通过破坏T细胞表面的CCR5受体来达到抗HIV的目的，CCR5受体是HIV感染T细胞的主要受体。他们希望能借此使患者脱离抗逆转录病毒药物。 研究人员将患者血清中的T细胞分离出，然后通过酶工程学方法对其进行修饰。
Faseb J：基因治疗改善肢体缺血现象
斯坦福大学队和欧洲的科学家新的研究揭示也许有一天，患脉粥样硬化疾病的人能够避免截肢缺血现象。发表在FASEB杂志一个新的研究报告表明只要提供两个分子机体自然产生的PDGF-BB和血管内皮生长因子的基因，就有可能会成功导致身体长出新的血管，以防止肢体缺血。
Science：新研究有助开发基因治疗的人类人工染色体
着丝粒是基因组中的特殊区域，是能通过显微镜识别的交叉形染色体的主缢痕。细胞骨架在细胞分裂过程中牵连着着丝粒将染色体平均分配到两个子细胞中。在过去的研究中，科学家们发现在大多数生物中染色体的位置并不取决于DNA的序列。近期来自德国马普免疫生物和表观遗传研究所的科学家们在新研究中证实一种DNA的包装蛋白——组蛋白CenH3对染色体着丝粒的定位、功能和遗传起决定性作用。
Stem Cell Rep：基因治疗人类皮肤疾病
J Neurosci：基因治疗推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
Hum Gene Ther：陈小平等艾滋病基因治疗获进展
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员陈小平博士领衔的科研团队在艾滋病基因治疗方面获重要进展，相关研究论文于2012年2月在《人类基因疗法》杂志（Human Gene Therapy）发表。 CCR5是艾滋病病毒（HIV）进入靶细胞（例如CD4+T细胞）的重要辅助受体，缺乏CCR5使 HIV不能进入细胞从而不能感染细胞和人体。