Hum Gene Ther：基因治疗延长SMA动物模型的生存期

SMN蛋白数量的不足是遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的原因，为了弥补SMN蛋白数量的不足，研究人员已经成功直接递送SMN1基因到SMA动物模型的脊髓中。

Science：基因治疗或成为对抗HIV的新武器

（图片来源Jon Cohen等原文截图） 在芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上，研究者报道了2项小型研究的初步结论，他们通过破坏T细胞表面的CCR5受体来达到抗HIV的目的，CCR5受体是HIV感染T细胞的主要受体。他们希望能借此使患者脱离抗逆转录病毒药物。 研究人员将患者血清中的T细胞分离出，然后通过酶工程学方法对其进行修饰。

Science：新研究有助开发基因治疗的人类人工染色体

着丝粒是基因组中的特殊区域，是能通过显微镜识别的交叉形染色体的主缢痕。细胞骨架在细胞分裂过程中牵连着着丝粒将染色体平均分配到两个子细胞中。在过去的研究中，科学家们发现在大多数生物中染色体的位置并不取决于DNA的序列。近期来自德国马普免疫生物和表观遗传研究所的科学家们在新研究中证实一种DNA的包装蛋白——组蛋白CenH3对染色体着丝粒的定位、功能和遗传起决定性作用。

Faseb J：基因治疗改善肢体缺血现象

斯坦福大学队和欧洲的科学家新的研究揭示也许有一天，患脉粥样硬化疾病的人能够避免截肢缺血现象。发表在FASEB杂志一个新的研究报告表明只要提供两个分子机体自然产生的PDGF-BB和血管内皮生长因子的基因，就有可能会成功导致身体长出新的血管，以防止肢体缺血。

耳朵的基因治疗

正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。

Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展

Med：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症

芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。药物治疗对于一些症状仅有轻微效果，并没有改善儿童的死亡率。 台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。

癌症“终结者”：免疫基因治疗

【生物谷-BIOONNEWS 编者按】近年，转化医学中心在各地纷纷兴起。试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的转化医学热度持续上升。试图这样做的人很多，已成功的不多。多年来，重点研究肿瘤免疫基因治疗的谭晓华主任相信免疫基因治疗将会成为肿瘤的“终结者”。在8月12日，2011细胞治疗技术研讨会上，他就mRNA修饰的树突状细胞瘤苗分享了其从基础到临床的宝贵经验。

FASEB J：基因治疗最新进展

2011年12月，《美国实验生物学会联合会期刊》(FASEB Journal)上发布一篇新研究论文，德国科学家将涉及使用位点特异性重组酶---促进DNA链之间遗传物质交换的酶---的两种技术结合起来从而有助于精确引导新的遗传物质插入到细胞DNA指定位点上，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，同时也降低潜在的副作用。

：基因治疗可用于B型血友病

英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。