Science子刊：基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。波士顿儿童医
2016-03-23
邦耀生物基因编辑实验室在基因治疗血友病领域获得突破
2016年3月10日，华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediat
2016-03-18
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。他主要是针对啮齿类动物进行实验研究，该工作虽然给我们提供了新技术的希望，但也存在意想不到的障碍。
2016-03-01
基因治疗：美国国家转化科学推动中心的“新宠”
2012年12月在美国国立卫生研究院（NIH）成立了国家转化科学推动中心（NCATS）。它的使命是促进科学发现从实验室到临床使用的转化，相比在NIH的其它机构或中心不同的是，NCATS不太关注某一特定疾病或特定器官系统研究
2016-03-04
BMS继续投资UniQure，布局基因治疗领域
荷兰制药公司UniQure 与百时美施贵宝（BMS）联手开展合作，开发治疗心衰的基因疗法。为此BMS再次投入了5300万美元，其中一部分钱用来获得UniQure的130万份股票。
2015-08-18
新英格兰研究指明视网膜疾病基因治疗方向
在该项研究中，研究人员利用基因治疗技术对患有一种叫做Leber's congenital amaurosis (LCA)的视力退化疾病的儿童进行了治疗，随后对部分病人进行了跟踪调查。
2015-05-06
