辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
远大生命科学集团拿下TFPI单克隆抗体 为血友病患者带来福音
血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市
2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
