脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证
最近，临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布，公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D（PDE4D）的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示，这种小分子药物在脆性X综合征
Nature：癌症百年谜题终遭破解 有望带来乳腺癌全新疗法
大约在100年前，著名的生理学家Otto Warburg教授与他的同事们发现了癌细胞一个有趣的现象：和正常细胞相比，癌细胞要消耗更多的葡萄糖。这听起来很合理——癌细胞是一类需要快速分裂和增殖的恶性细胞，当然需要更多的能量。可是对这些癌细胞的进一步分析，却催生了一个巨大的谜题：我们知道细胞主要有两种代谢葡萄糖的方式，一种是通过线粒体的有氧呼吸，另一种则是发酵（无氧途径的一种）。前者产生能
美国科学家“双管齐下”的新疗法展示治愈肺癌的新前景！
非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，是美国癌症死亡的主要原因。一项新的研究表明，大约1/4的病例，由KRAS致癌基因驱动，可以成功被临床上已有的药物组合治疗。波士顿儿童医院的研究报告今天在美国国家科学院院刊（PNAS）上发表。三十多年来，科学家们一直没有成功地尝试用药物靶向突变的KRAS癌基因。相反，一些研究人员试图针对相关的生物途径。一种这样的途径涉及胰岛素和胰岛素样生长因子-1（IGF-1），其影
新疗法能够提升化疗的有效性
2018年3月16日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自Arkansas大学的Hassan Beyzavi等人开发了以铂与金为基础的新型化疗方法。目前化疗领域还没有基于金颗粒的商品化治疗手段，氯氨铂（Cisplatin）是一类基于铂的化疗药物，虽说目前已经投入临床使用，但仍存在很多问题。"由于Cisplatin存在很广泛的治疗活性，因此基于铂的药物化学分子复合体受到了高度的青睐"，研究者们说
英国最新研究有望推动开发糖尿病新疗法
英国伦敦玛丽女王大学、埃克塞特大学和范德比尔特大学发布消息称，其联合研究团队最新发现一种控制胰岛素产生的名为MAFA的基因缺陷，首次将这种基因缺陷与疾病联系起来，有望推动糖尿病新疗法的开发。这是该团队对一个家族独特案例进行研究后得出的结论。该家族有些成员患有糖尿病，而其它家族成员胰腺中产生了胰岛素瘤。这些胰岛素瘤通常导致低血糖，而糖尿病则往往导致高血糖。研究表明，同样的基因缺陷可影响胰腺中的产胰岛
Cell Rep：科学家鉴别出赋予棕色脂肪特殊身份的关键分子 有望开发出肥胖和糖尿病新疗法
2018年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --人类机体的大部分脂肪细胞都能够储存能量，然而每个人体内都有一部分棕色脂肪做着相反的工作，即燃烧热量产生热量；如今来自索尔克研究所的研究人员通过研究阐明了特殊分子ERRγ如何赋予健康棕色脂肪燃烧能量的身份，从而使得这些细胞能在机体进入寒冷状态时做好准备让机体暖和起来，相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上，研究结果或能帮助科学家们开发治疗
新疗法获FDA两大认证
近日，总部位于加拿大魁北克省的Prometic Life Sciences公司宣布，其针对坏死性小肠结肠炎（necrotizing enterocolitis，NEC）的疗法Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins（IAIP）获得美国FDA颁发的儿科罕见病认证（Rare Pediatric Disease Designation）。FDA儿科罕见病认证旨在帮助医药公司开发用于1
Cancer Cell：科学家有望开发出治疗恶性黑色素瘤的新疗法
2018年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自德国的科学家通过研究表示，通过重新激活抑制肿瘤细胞分裂的保护性机制或许能够有效阻断恶性黑色素瘤的生长，文章中，研究人员利用一种化学制剂来阻断负责擦除DNA上标记的关键酶类，相关研究发现或有望帮助研究人员后期开发治疗黑色素瘤的新型联合疗法。图片来源：AG Clemens A. Sch
日本研究人员发现白血病新疗法
日本研究人员日前在实验中发现，有一种基因在实验鼠体内发挥着阻止免疫的作用，如果剔除这种基因，患白血病的实验鼠会被治愈。这一发现将有助于研发治疗白血病的新药物。京都大学医学研究科的一个研究小组发现，在实验鼠体内，一种名为“Ｓｉｐａ１”的基因发挥着阻止免疫的作用。研究人员剔除实验鼠体内的这种基因后，再给实验鼠移植慢性髓性白血病细胞，结果１００只患病实验鼠在１５天内得到治愈，而没有剔除这种基因的实验鼠则
PNAS：代替抗生素的新疗法！科学家开发出“诱骗分子”能靶向作用引发尿路感染的致病菌
2018年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --几乎有一半的女性都会在其一生的某个时间点经历尿道感染带来的疼痛和灼烧感，很多感染都能被抗生素成功治疗，然而如今抗生素耐药性的出现是公众所要面对的日益严重的健康问题。图片来源：Vasilios Kalas近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自华盛顿大学医学院的研究人员通过对小鼠研究发现了一种新方法，即不利用抗生素也能够治疗尿路感染（U