渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
Cancer Biol Med：新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明，DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗，从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
2024-05-11
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20