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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

JCI:延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效

本文研究结果表明,共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益,并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。

2024-11-12

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

乳腺癌疗法的双刃剑!JNCI:不止是化疗,常见的乳腺癌疗法都会加速机体的衰老

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,包括化疗、放疗和外科手术在内的常见乳腺癌疗法或都会加速乳腺癌幸存者机体的生物衰老过程。

2024-10-15

干细胞疗法的崛起与突破

尽管免疫排斥和安全性问题尚未完全解决,研究人员的不断努力正在缩小这一领域的技术鸿沟。干细胞疗法的未来不仅仅是治疗疾病,而是重新定义人类健康的边界。

2024-12-24

CAR-T细胞疗法研究进展(第47期)

近年来,CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外,经改进后,也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病,具有更广阔的应用空间。

2024-10-31

CAR-T细胞疗法研究进展(第46期)

靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤、新研究表明CAR-T细胞治疗后继发性癌症的风险可能与其他癌症治疗后的风险相似、新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤

2024-09-30

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19