Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Science：破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效
研究者表示，Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力，而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。
2024-10-16
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03