首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
科研人员建立基于CRISPR-Cas13技术的环形RNA功能筛选新方法
在该实验方法中,科研人员阐释了环形RNA BSJ位点的前导RNA(gRNA))文库设计和构建、RfxCas13d稳定表达细胞系构建、细胞水平和体内水平的功能性环形RNA筛选以及筛选结果的计算分析流程等
Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。
Science:可爱龙团队揭示能够切割蛋白的新型CRISPR工具的作用机制
CRISPR-Cas基因编辑技术早已成为生命科学领域应用最广泛的技术之一,目前基于CRISPR-Cas的基因编辑技术已广泛应用于基因校正,遗传育种等各领域。
I-CRISPR:一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略
目前,癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗,但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下,手术并不能去除所有癌细胞,而其他方法,如放射治疗和化疗,在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。
南方医科大学郑和平/杨斌团队开发基于Cas13a的梅毒检测新方法
这一基于CRISPR-Cas13a的方法在改善梅毒诊断和流行病学监测方面具有巨大潜力和应用价值。据悉,研究团队已针对这一检测方法申请了专利。
揭示CRISPR RNA引导的蛋白酶的作用机制,有望提供新的抗病毒工具和组织工程工具
在一项新的研究中,来自美国康乃尔大学、荷兰代尔夫特理工大学和韩国浦项科技大学的研究人员为一系列CRISPR系统提供了新的见解,这可能导致在动物和植物中有前途的抗病毒工具和组织工程工具。