CRISPR+类器官,林德晨团队揭示胃食管癌发生发展机制,并发现潜在药物
这项研究建立了一个研究早期GEJ肿瘤的类器官疾病模型,揭示了早期GEJ肿瘤TP53/CDKN2A失活相关的促癌机制,确定了在GEJ肿瘤发生过程中的关键代谢和表观基因组变化,有助于GEJ肿瘤的早期诊断和
2022-12-05
Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢
2022-12-02
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制
III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。
2022-10-31
Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
2022-11-15
张元豪团队使用CRISPR-CATCH技术,实现对ecDNA的靶向分析
早在上世纪六七十年代,科学家们就发现了癌细胞中存在一类微小染色体,之后发现这些没有中心粒和端粒的DNA元件是环形的,大小为几个Mb。
2022-10-18
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。
2022-08-26