宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
JITC：揭示T细胞群的新发现 有望帮助增强肺癌患者的治疗
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了对特定类型免疫细胞的新发现，或有望为肺癌患者提供更准确的预后并更好地识别出哪些患者能从免疫疗法中获益。
世界特应性皮炎日患者教育系列活动精彩纷呈，共同提升疾病科学认知，推动诊疗意识提升
2023年9月14日——在第六个世界特应性皮炎日(World AD Day)之际，患者教育公益故事片《别痒人生，别忍着；远离瘙痒，乐享生活》于各大媒体平台正式上线。该片聚焦特应性皮炎患者的经历与困境，
远大生命科学集团拿下TFPI单克隆抗体 为血友病患者带来福音
血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。
科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库
中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式，历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库
《神经病学年鉴》：科学家首次发现，阿尔茨海默病患者的小胶质细胞存在铁死亡现象
俄勒冈健康与科学大学的研究团队对死亡的AD和血管性痴呆患者脑组织进行了分析，他们发现，患者大脑白质中的小胶质细胞存在退行性病变，它们吞噬受损的髓鞘碎片后，反被富含铁的髓鞘碎片所破坏，发生铁死亡。
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
NEJM：司美格鲁肽再添新功能，让1型糖尿病患者告别注射胰岛素
这项小规模临床试验当中，他们发现刚诊断为1型糖尿病的患者接受司美格鲁肽治疗与全部患者（10 例）餐时胰岛素的停用和大多数患者（7 例）基础胰岛素的停用相关，并与观察期间 C 肽水平的升高和血糖控制的改
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
Clin Cancer Res：细胞蛋白的研究发现有望帮助确定免疫疗法治疗结直肠癌患者的疗效
来自梅奥诊所等机构的科学家们发表了他们在细胞蛋白研究上的新发现，或能帮助确定免疫疗法治疗人类结直肠癌的有效性。